關于政協(xié)第十三屆全國委員會第四次會議第3162號（醫(yī)療體育類214號）提案答復的函

國藥監(jiān)提函〔2021〕37號

陳海佳等委員：

您提出的《關于進一步推進我國干細胞產業(yè)高質量發(fā)展的提案》收悉，現(xiàn)答復如下：

細胞治療技術是近年來國際醫(yī)學前沿重點發(fā)展領域，國家藥監(jiān)局高度重視包括干細胞在內的生物醫(yī)藥新技術產品的審評能力建設、技術規(guī)范研究和監(jiān)管工作。

一、研究制定并發(fā)布干細胞研究相關技術指導原則

為規(guī)范我國細胞治療產品的研發(fā)和注冊申報，更好指導相關科研機構和企業(yè)研發(fā)細胞治療產品，我局開展了包括干細胞在內的生物醫(yī)藥新技術的評價體系研究。原食品藥品監(jiān)管總局于2017年底制定并發(fā)布了涵蓋各類細胞及研發(fā)全過程的《細胞治療產品研究與評價技術指導原則（試行）》，涉及細胞治療產品藥學、藥理毒理、臨床研究與評價的一般原則及技術要求。2021年2月，我局藥品審評中心發(fā)布《免疫細胞治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）》，為免疫細胞治療產品研發(fā)提供可參考的技術標準。近期，我局相關專業(yè)技術部門正在研究進一步細化不同種類細胞產品具體技術要求，組織制定細胞產品研發(fā)和注冊相關的技術指導性文件，不斷完善相關產品技術評價體系，努力推動細胞治療產業(yè)持續(xù)健康發(fā)展。

二、積極探索細胞治療類產品上市后監(jiān)管路徑、手段和措施

通過前期調研和研究，我局已經著手在原有藥品監(jiān)管法規(guī)體系基礎上，積極探索細胞治療類產品上市后的監(jiān)管路徑、手段和監(jiān)管措施。為進一步探索前沿藥物細胞治療產品的生產監(jiān)管標準和規(guī)范，針對細胞治療產品生產管理的特殊性，2019年11月，我局研究起草了《藥品生產質量管理規(guī)范》細胞治療產品附錄，以規(guī)范細胞治療產品的生產和質量控制行為，現(xiàn)已公開征求意見。

三、配合國家衛(wèi)生健康委開展干細胞臨床研究管理相關工作

為促進我國干細胞臨床研究與應用科學、有序、健康發(fā)展，國家衛(wèi)生行政部門和國家藥品監(jiān)管部門自2012年初共同組織開展了干細胞臨床研究和應用規(guī)范整頓工作，停止了未經批準的干細胞臨床研究和應用項目。為建立符合我國國情、滿足干細胞技術發(fā)展需要的干細胞臨床研究管理制度和技術規(guī)范，2015年，原國家衛(wèi)計委和食品藥品監(jiān)管總局共同組織制定了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》和《干細胞制劑質量控制和臨床前研究指導原則（試行）》。

下一步，我局將與國家有關部門密切配合，按照各自的職責，參考借鑒國際先進監(jiān)管經驗和技術經驗，繼續(xù)完善相關管理制度和技術標準，為我國干細胞治療領域健康發(fā)展營造良好環(huán)境。

感謝您對藥品監(jiān)督管理工作的關心和支持。

國家藥監(jiān)局

2021年8月20日